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研究显示食欲素2型受体激动剂治疗1型发作性睡病有效

[所属分类:行业动态] [发布时间:2025-10-29] [发布人:杨晓燕] [阅读次数:] [返回]
研究显示食欲素2型受体激动剂治疗1型发作性睡病有效
作者:张思玮  来源:中国科学报
山东拓普生物工程有限公司  http://www.topbiol.com
近日,两项有关1型发作性睡病(NT1)的研究(FirstLight和RadiantLight)成果在2025年世界睡眠大会期间上公布。研究显示,与安慰剂相比,Oveporexton在治疗1型发作性睡病的广泛症状均获得统计学显著性的改善。
据了解,1型发作性睡病是一种由大脑中食欲素神经元缺失引起的慢性、罕见神经系统疾病,会导致一系列生理功能受损,并可能严重影响患者生活的各个方面。但现有标准治疗只能改善部分症状。
“1型发作性睡病表现为日间过度思睡和猝倒等症状。研究显示,其病因主要为食欲素缺乏。” FirstLight 3期研究的主要研究者Emmanuel Mignot 博士表示,Oveporexton的3期研究带来了积极结果,有望使其成为第一个靶向1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法,从而变革当前治疗模式。
Oveporexton由武田制药实验室发现,是一种在研选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂,可选择性地刺激OX2R 以恢复其信号传导,并改善因食欲素缺乏而导致的1 型发作性睡病(NT1)。
据悉,FirstLight和RadiantLight是全球多中心安慰剂对照研究,旨在评价Oveporexton与安慰剂相比在1型发作性睡病(NT1)患者中治疗12周的有效性、安全性和耐受性。
上述研究在19个国家进行,入组工作在6个月内完成。FirstLight研究入组了168例研究参与者,随机被分配至三个给药组(每日两次2mg、每日两次1mg和安慰剂)之一。RadiantLight研究入组了105例研究参与者,随机被分配至两个给药组(每日两次2mg和安慰剂)。两项研究的主要终点是通过清醒维持实验(MWT,觉醒的标准测量指标)测量的日间过度思睡(EDS)改善。关键次要终点包括通过Epworth思睡量表(ESS)测量的EDS改善和每周猝倒发生率(WCR,评价猝倒的指标)。
此外,上述研究还评价了Oveporexton对研究参与者保持注意力的能力、研究参与者的总体生活质量、发作性睡病症状谱和日常生活功能的影响,以及Oveporexton的安全性和耐受性。
武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh博士期待,尽早为1型发作性睡病患者提供新的治疗,力图开创一个以患者为中心、多元化治疗方式的新时代。
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