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原发性感光细胞疾病细胞疗法获FDA 快速通道认定

[所属分类:行业动态] [发布时间:2025-3-17] [发布人:杨晓燕] [阅读次数:] [返回]

原发性感光细胞疾病细胞疗法获FDA 快速通道认定
作者：李惠钰来源：中国科学报
山东拓普生物工程有限公司 http://www.topbiol.com
2月27日，细胞疗法公司BlueRock Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OpCT-001进入快速通道。OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，用于治疗原发性感光细胞疾病。
原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。OpCT-001则是首个通过临床试验治疗原发性感光细胞疾病的iPSC衍生在研细胞疗法。
FDA快速通道认定的目的是促进针对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的候选药物的开发和审查。获得“快速通道”称号的候选药物可能有资格与FDA进行更频繁的互动，讨论候选药物的开发计划，以及在符合相关标准的情况下获得加速审批和优先审评的资格。
原发性感光细胞疾病会影响视网膜中感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。OpCT-001旨在通过用功能细胞替代视网膜中退化的细胞，恢复原发性感光细胞疾病患者的视力。目前治疗原发性感光细胞疾病的方法有限，估计美国有11万人患有这种疾病。
“我们很高兴OpCT-001获得了FDA的快速通道认定。原发性光受体疾病患者需要有可能恢复视力的新疗法，我们期待着与美国FDA密切合作，通过临床试验推进这一项目。”BlueRock公司首席开发与医学官Amit Rakhit说。
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